Un menor murió por un paro cardíaco tras recibir la terapia genética experimental de Pfizer, donde están ejecutando un ensayo de etapa intermedia para un trastorno de desgaste muscular llamado distrofia de Duchenne (DMD), dijo el martes el laboratorio a Reuters.
“Se informó de un evento adverso grave y fatal como un paro cardíaco en un participante del estudio de fase 2 DAYLIGHT”, dijo un portavoz de la compañía a Reuters, en una respuesta enviada por correo electrónico.
El ensayo está evaluando a niños de 2 a 3 años de edad con DMD, un trastorno genético de desgaste muscular en el que la mayoría de los pacientes carece de la proteína distrofina que mantiene los músculos intactos. Se estima que el trastorno afecta a uno de cada 3,500 nacimientos masculinos en todo el mundo.
“El paciente recibió la terapia génica en investigación, fordadistrogene movaparvovec, a principios de 2023”, según una declaración de una carta atribuida al equipo de terapia génica DMD del fabricante de medicamentos y publicada por un grupo activista sin fines de lucro.
Pfizer no respondió de inmediato a una solicitud de Reuters en busca de confirmación sobre la carta comunitaria atribuida a la compañía.
Todos los participantes recibirán seguimiento durante el estudio en un lapso de cinco años después del tratamiento con terapia génica, iniciado en agosto de 2022 y cuya finalización se estima a principios de 2029, según información actualizada por la empresa en un registro de ensayos clínicos.
La compañía dijo que, junto con el comité externo independiente de monitoreo de datos, está en el proceso de revisar la información para comprender la causa potencial de la muerte del paciente.
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